摘要：目的:探讨依维莫司在结节性硬化合并肾血管平滑肌脂肪瘤患者术前新辅助治疗中的疗效与安全性。方法:回顾性分析2014年5月-2017年12月在解放军总医院收治的5例结节性硬化合并肾血管平滑肌脂肪瘤患者的临床资料。4例女性,1例男性,平均年龄35岁(27~50岁)。依据2012版结节性硬化诊断标准,5例患者均确诊为结节性硬化相关肾血管平滑肌脂肪瘤,所有患者均只有1个瘤体直径超过4 cm(5.6~15.0 cm)。所有患者均接受依维莫司10 mg口服,1次/d,治疗3个月,分别于药物治疗后1个月和3个月评价疗效及安全性,所有患者均于停药1周后接受腹腔镜肾部分切除术。记录患者一般情况,药物治疗效果及不良反应,围手术期情况等指标。结果:5例患者接受依维莫司治疗1个月后,最大肿瘤直径平均缩小2.45 cm(1.0~4.5 cm);用药3个月疗效评估,最大肿瘤直径平均缩小2.74cm(1.0~5.0 cm);主要不良反应包括:口腔黏膜炎4例,月经失调2例,泌尿系感染1例。平均手术时间106 min(80~130 min),平均术中出血量144 mL(50~400 mL),术后平均住院6.5 d(5~7 d)。术后平均随访20.5个月(6~36个月),除1例患者出现复发外,其余均未出现直径超过4 cm的肿瘤。结论:结节性硬化症合并双肾血管平滑肌脂肪瘤的患者治疗必须首先考虑保留肾功能,对于一些无法接受保留肾单位手术的患者,可以考虑在术前行依维莫司新辅助治疗,使患者获得肾部分切除手术的机会。